Reklama

Polska w elitarnym gronie państw. Będzie refundacja na najdroższy lek świata! Na tę decyzje czekali rodzice

Opublikowano: Ostatnia modyfikacja:
Autor: | Zdjęcie: pixabay

Polska w elitarnym gronie państw. Będzie refundacja na najdroższy lek świata! Na tę decyzje czekali rodzice - Zdjęcie główne

W Polsce rocznie rodzi się ok. 50 dzieci chorujących nas SMA | foto pixabay

UDOSTĘPNIJ NA: UDOSTĘPNIJ NA:

Przeczytaj również:

Wiadomości Ministerstwo Zdrowia ogłosiło, że po rocznych negocjacjach z producentem leku Zolgensma udało się dojść porozumienia. Dzięki temu od września najdroższy lek świata podawany dzieciom chorującym na SMA będzie refundowany.

Niewątpliwie jest to chwila, na którą czekali rodzice niemowląt cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni. Do tej pory, aby  zatrzymać chorobę trzeba było zapłacić za podanie leku Zolgensma. W Polsce z tą wadą genetyczną rodzi się około 50 dzieci rocznie. 

Życie chorych wyceniono na miliony złotych. Na lek "zrzucała" się cała Polska

Firma Novartis, która jest producentem preparatu Zolgensma wyceniła go na bagatela 9 milionów złotych. Zdecydowanej większości rodziców dzieci chorujących na SMA nie stać na samodzielne opłacenie kuracji. Dlatego za każdym razem odbywały się akcje, podczas których Polacy "zrzucali" się na zakup najdroższego leku świata. 

Ma się to zmienić od września, bowiem Ministerstwo Zdrowia ogłosiło właśnie, że będzie on refundowany. Ministerstwie Zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że będą mogły z niego skorzystać dzieci do 6 miesiąca życia. Ponadto, na wrześniowej liście refundacyjnej, znajdzie się również inny środek na SMA, mowa o leku Evrysdi. Tym samym Polska ma się stać jednym z liderów w leczeniu tej choroby.

Polska jest jednym z nielicznych państw, które zapewniają kompleksowe leczenie SMA. W ramach programu walki z tą chorobą wprowadzamy też lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę, na podanie leku w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji. 

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM zauważa, że po wrześniowych zmianach Polska będzie miała dostęp do wszystkich trzech leków na SMA.

To szansa dla nowonarodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów. 

Kompleksowe badania i leczenie wszystkimi znanymi metodami 

Wprowadzanie nowoczesnych technologii jest możliwe dzięki Funduszowi Medycznemu. Roczna refundacja tylko leku Zolgensma wyniesie ok. 300 mln zł. Kacper Ruciński z Fundacji SMA przyznaje, że jest to przełomowy lek, który zmienia życie. Aby zatrzymać chorobę wystarczy tylko jedno podanie. Jak zauważają działacze fundacji, po pełnym wprowadzeniu programu Polska dołączy do elitarnej grupy czterech państw, w których wszystkie noworodki objęte są badaniami przesiewowymi w kierunku SMA, refundowane są wszystkie trzy istniejące terapie oraz wszyscy chorzy mogą otrzymać przynajmniej jedną z nich. Oprócz Polski w tym gronie jest Austria, Czechy i Niemcy.

Jest to ogromny sukces, wielkie dobro i ogromna wdzięczność. Oprócz dotychczas stosowanej Spinrazy na liście znalazły się najnowocześniejsze leki przeznaczone do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni: Zolgensma oraz Evrysddi. Wszystkie trzy leki będą w Polsce dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, który obejmie całą populację osób chorych na SMA.

W Polsce leczenie rdzeniowego zaniku mięśni od 2019 roku jest finansowane z publicznych środków. Jako pierwszy kraj w Europie zostały u nas wprowadzone powszechne badania przesiewowe. Od kwietnia 2021 roku do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków, u 38 zdiagnozowano SMA.

Nie mówił, nie chodził, nie mógł jeść. Dziś rozsadza go energia 

Jednym z dzieci, które otrzymało najdroższy lek świata jest Maciuś Cieślik. Wszystko dzięki determinacji jego mamy. Musiała ona nie tylko znaleźć sposób, aby zebrać pieniądze, ale również utrzymać wagę synka. W pewnym momencie w całej Europie obniżono kryterium wagowe, do którego dziecko może otrzymać terapię genową. Było to z 21 kg do 13,5. Maciuś ważył 13, a pieniędzy wciąż brakowało. Kiedy w 2020 roku rozmawialiśmy z jego mamą  - Eweliną, chłopczyk miał 2,5 roku, miał problemy z oddychaniem, z jedzeniem, nie chodził, nie był w stanie sam egzystować. Na szczęście rodzina mogła liczyć na bezinteresowaną pomoc ludzi, dzięki którym udało się zebrać pieniądze na lek. 19 stycznia 2021 roku Maciuś otrzymał terapię genową. Jak ma się teraz. Można się o tym przekonać,  ponieważ jego mama relacjonuje postępy, jakie wykonuje chłopiec w mediach społecznościowych. Na profilu " Bohaterowie do boju-dla Maciusia"  widzimy, że chłopiec kontynuuje rehabilitacje, jednak postęp jest znaczący. Malec chodzi, mówi, pływa i jak przyznaje jego mama, rozsadza go energia.

Jego mama w ostatnim poście zwraca jednak uwagę na jedną ważną rzecz. Jak zauważa, dzień w którym MZ zdrowia poinformowało o refundacji jest historyczny i są powody do świętowania, ale

Pamiętajmy jednak, że wciąż walczymy, by zakończyć rozpoczęte zbiórki na terapię genową. Nie wszystkie dzieci spełniają wymogi refundacyjne MZ. 

Objawy pojawiają się nagle, stan zdrowia pogarsza się z tygodnia na tydzień

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba, w której, z powodu wady genetycznej, stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 70% przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia. Jak informuje Fundacja SMA, u niemowląt i małych dzieci pierwsze objawy zwykle pojawiają się nagle, a stan zdrowia pogarsza się z tygodnia na tydzień. Jeśli natychmiast nie wprowadzi się leczenia, dzieci nie tylko zatrzymują się w rozwoju fizycznym i nie nabywają umiejętności samodzielnego siedzenia, ale stopniowo tracą siłę mięśni, a z nią możliwość oddychania i przełykania.

UDOSTĘPNIJ NA: UDOSTĘPNIJ NA:
wróć na stronę główną

ZALOGUJ SIĘ - Twoje komentarze będą wyróżnione oraz uzyskasz dostęp do materiałów PREMIUM.

e-mail
hasło

Nie masz konta? ZAREJESTRUJ SIĘ Zapomniałeś hasła? ODZYSKAJ JE

Komentarze (0)

Wysyłając komentarz akceptujesz regulamin serwisu. Zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 3 i 4 ustawy o ochronie danych osobowych, podanie danych jest dobrowolne, Użytkownikowi przysługuje prawo dostępu do treści swoich danych i ich poprawiania. Jak to zrobić dowiesz się w zakładce polityka prywatności.

Wczytywanie komentarzy